Federalna agencija za lekove u Sjedinjenim Američkim Državama (FDA) odobrila je lek „aduhelm“ za lečenje pacijenata sa Alchajmerovom bolešću, i to po ubrzanoj proceduri.
Lek je odobren za primenu, i prema navodima Federalne agencije, „može pružiti značajnu terapijsku korist u odnosu na postojeće tretmane”.
Odobrenje je na mnogo načina značajno. „Aduhelm“ je prvi tretman usmeren na osnovnu patofiziologiju Alchajmerove bolesti. Utiče na uzrok bolesti, za razliku od terapija koje su pacijentima bile do sada dostupne
Klinička ispitivanja leka su pokazala da se očekuje da će on promeniti karakteristični nalaz u mozgu pacijenata sa Alchajmerom, i dovesti do smanjenja razarajućeg oblika demencije.
„Svesni smo pažnje oko ovog odobrenja. Vodila se značajna javna rasprava o tome da li ‘aduhelm’ treba odobriti. Kao što je često slučaj kada je u pitanju tumačenje naučnih podataka, stručna zajednica nudi različite perspektive. Ispitivali smo, i do najsitnijih detalja pročešljali nalaze kliničkih ispitivanja, zatražili smo informacije od Savetodavnog odbora za lekove za periferni i centralni nervni sistem, saslušali smo perspektive zajednice pacijenata i pregledali sve relevantne podatke. Na kraju smo odlučili da koristimo put ubrzanog odobrenja – put koji je namenjen pružanju ranijeg pristupa potencijalno vrednim terapijama za pacijente sa ozbiljnim bolestima tamo gde postoji nezadovoljena potreba i gde se očekuje klinička korist, uprkos izvesnoj preostaloj nesigurnosti u vezi sa tom korišću”, naveli su u Agenciji.
Utvrđujući da je prijava ispunjavala uslove za ubrzano odobrenje, Agencija je zaključila da su prednosti „aduhelma” za pacijente sa Alchajmerovom bolešću veće od mogućih rizika terapije.
Odobrenje se zasniva na surogatnoj ili srednjoj kliničkoj krajnjoj tački (u ovom slučaju smanjenju amiloidnih naslaga u mozgu). Surogat krajnja tačka je marker, kao što je laboratorijsko merenje, radiografska slika, fizički znak ili druga mera za koju se smatra da predviđa kliničku korist, ali sama po sebi nije mera kliničke koristi.
Kompanije za lekove moraju da sprovedu studije nakon odobrenja kako bi verifikovale očekivanu kliničku korist. Ove studije su poznate kao potvrdna ispitivanja faze 4. Ako potvrdno ispitivanje ne verifikuje očekivanu kliničku korist od leka, FDA će ponoviti proceduru i ukloniti lek sa tržišta.
Hitna potreba za lečenjem
„Uz sve navedeno, izuzetno smo svesni postepenog i kumulativnog razaranja koje uzrokuje Alchajmerova bolest, jer pacijenti vremenom gube pamćenje i kognitivno funkcionisanje. U kasnoj fazi bolesti, ljudi više ne mogu da vode razgovor niti da reaguju na svoje okruženje.
U proseku, osoba sa Alchajmerovom bolešću živi četiri do osam godina nakon dijagnoze, ali neki pacijenti mogu da žive i do dvadeset godina sa tom bolešću”, objasnili su stručnjaci iz Agencije za lekove SAD
Potreba za lečenjem je hitna jer trenutno više od šest miliona Amerikanaca živi sa Alchajmerovom bolešću i očekuje se da će ovaj broj rasti kako stanovništvo stari.
Alchajmerova bolest je šesti uzrok smrti u Sjedinjenim Državama.
Iako su podaci o leku „aduhelmu” komplikovani s obzirom na njegove kliničke koristi, FDA je utvrdila da postoje značajni dokazi da on smanjuje amiloidne beta čvorove u mozgu i da je smanjenje tih naslaga od velike koristi za pacijente.
FDA će i dalje nadgledati dejstvo „aduhelma” a nastavljaju se i ispitivanja o njegovom učinku.
Takođe, FDA zahteva od proizvođača leka „Biogena“ da sprovede dodatna klinička ispitivanja nakon odobrenja, kako bi verifikovalo kliničku korist leka.
Preuzeto: rts.rs
